¿Cuál es el problema?

Los trastornos genéticos son patologías causadas por anomalías genéticas, como la ausencia de un gen o una mutación perjudicial. El tratamiento definitivo de estos trastornos es la Terapia Génica, que consiste en introducir un gen funcional en las células afectadas de un paciente para recuperar las funciones perdidas. Para este proceso es fundamental disponer de vehículos adecuados para administrar estos genes. En la actualidad, los vectores virales son los vehículos más utilizados. El desarrollo de las Terapias Génicas se ve limitado por estos vectores debido a problemas como: (1) Elegibilidad: no todos los pacientes son elegibles para estos tratamientos. (2) Re-tratamientos: los re-tratamientos no son posibles. (3) Baja especificidad: las terapias deben aplicarse localmente debido a su baja especificidad tisular. (4) Carga útil: la carga viral es limitada, al igual que la disponibilidad de tratamientos. (5) No hay versatilidad: si se cambia el gen o la célula diana, cada vehículo debe sintetizarse desde cero.